近日，韩国永进制药(Yungjin Pharm)的新药KL1333获得了美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道认证，该新药旨在治疗罕见和严重的原发性线粒体疾病。
信息源:FDA的批准与令人鼓舞的2/3期临床试验同时进行，这支持了瑞典合作伙伴Abliva AB公司加快该药商业化的努力。
FDA于9月4日批准了KL1333快速通道(Fast Track)。该药物旨在治疗线粒体疾病，这是一种罕见的遗传性代谢疾病，会破坏细胞能量的产生，估计每10万人中就有12人受到影响，主要发生在儿童时期。
KL1333通过调节细胞内NAD+酶的水平起作用，NAD+酶是细胞能量代谢的关键成分。在临床前试验中，该药不仅增加了线粒体能量的产生，还减少了乳酸的积累，证实了其作为线粒体疾病长期口服治疗的潜力。
2017年5月，永进制药将KL1333的全球开发和销售权转让给Abliva，韩国和日本除外。
根据这笔交易的条款，英镇获得了约13亿韩元(100万美元)的首付款，随后在2018年5月获得了同样金额的另一笔分期付款，并在2021年12月获得了26亿韩元的里程碑付款。根据该合同，最高支付金额将达到627亿韩元。
KL1333此前在2018年获得了FDA的孤儿药指定，该药物承诺一旦上市，将在美国获得7年的市场独占期。此外，FDA于去年11月批准了该药物的2/3期试验计划。
今年6月，Abliva启动了名为FALCON的二期临床试验。该试验将在180名患者中比较KL1333与安慰剂的有效性。Abliva预计在2024年中期进行中期分析，目标是在2025年12月完成研究。